近日,中国科研团队率先在《新英格兰医学杂志》周刊在线发布了关于自体CD19 CAR T细胞治疗自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者的研究成果。该研究成果为常规药物治疗失败的患者提供了新的挽救性治疗方案。
自身免疫性溶血性贫血是一类由于自身抗体攻击红细胞,导致红细胞破坏加速引起贫血的自身免疫性血液系统疾病,其发病率和患病率均较高。约半数患者进展为复发或难治状态,会引起严重感染、脓毒症、血管栓塞等,从而致残、致死率高达20%。
当前,AIHA的治疗主要依赖糖皮质激素及多种免疫抑制药物的长期维持,这些疗法整体疗效有限,并显著损害患者生活质量和长期健康。因此,开发能实现临床治愈的创新疗法已成为亟待解决的重大临床需求。
该研究团队利用我国自主研发的自体CD19 CAR T细胞进行治疗,这一新体系在针对多线治疗失败的难治/复发性AIHA患者中取得了显著疗效与良好的安全性。这些患者通过长期无药物治疗缓解,证明了这种治疗方法的有效性。
对于少数CAR T治疗后复发的患者,这一研究团队进一步采用BCMA×CD3双特异性抗体进行精准二次挽救治疗,也取得了成功。这表明了该疗法在复杂情况下的应用价值。
此外,该研究团队还为CAR T细胞治疗后疾病复发提供了清晰的基础免疫学解释,这是推动细胞免疫治疗从经验探索向机制引导的精准干预的一个关键步骤。这一突破不仅为多线难治性患者带来希望,也为常规免疫抑制剂治疗失败的AIHA患者提供了新的治疗新策略。
自身免疫性溶血性贫血是一类由于自身抗体攻击红细胞,导致红细胞破坏加速引起贫血的自身免疫性血液系统疾病,其发病率和患病率均较高。约半数患者进展为复发或难治状态,会引起严重感染、脓毒症、血管栓塞等,从而致残、致死率高达20%。
当前,AIHA的治疗主要依赖糖皮质激素及多种免疫抑制药物的长期维持,这些疗法整体疗效有限,并显著损害患者生活质量和长期健康。因此,开发能实现临床治愈的创新疗法已成为亟待解决的重大临床需求。
该研究团队利用我国自主研发的自体CD19 CAR T细胞进行治疗,这一新体系在针对多线治疗失败的难治/复发性AIHA患者中取得了显著疗效与良好的安全性。这些患者通过长期无药物治疗缓解,证明了这种治疗方法的有效性。
对于少数CAR T治疗后复发的患者,这一研究团队进一步采用BCMA×CD3双特异性抗体进行精准二次挽救治疗,也取得了成功。这表明了该疗法在复杂情况下的应用价值。
此外,该研究团队还为CAR T细胞治疗后疾病复发提供了清晰的基础免疫学解释,这是推动细胞免疫治疗从经验探索向机制引导的精准干预的一个关键步骤。这一突破不仅为多线难治性患者带来希望,也为常规免疫抑制剂治疗失败的AIHA患者提供了新的治疗新策略。